Le associazioni UILDM, Parent Project aps e UNIAMO, chiedono alla Commissione Europea e all’EMA (European Medicines Agency) di rivedere la decisione sul farmaco ‘Translarna’ (Distrofia Muscolare di Duchenne).

Il Comitato per medicinali ad uso umano, ha dato parere negativo al rinnovo di autorizzazione condizionale, buttando nello sconforto pazienti e famiglie in tutta Europa, che per anni hanno utilizzato il farmaco come l’unica opzione di trattamento.

Le associazioni segnalano che «secondo la comunità scientifica, dopo anni di utilizzo, Translarna è un farmaco con un elevato profilo di sicurezza, facile da usare nei bambini per la modalità di somministrazione, che consente un rallentamento della progressione della patologia come ampiamente documentato nel registro STRIDE».

«Translarna non è “la cura”, lo sappiamo bene, – dichiarano i firmatari della lettera – ma ci permette di guadagnare tempo. E il tempo è fondamentale per i pazienti con nmDMD, poiché la malattia progredisce in assenza di trattamenti specifici. Il tempo guadagnato potrebbe consentire l’accesso a nuove terapie in arrivo. Con lo stop a Translarna alcuni bambini e adulti perderanno indubbiamente alcune capacità entro un anno o due.